流血不止的血友病有得斷尾啦：基因移植治療血友病

生果日報 - 2011年06月28日

醫療新知
基因移植治療血友病

2011年06月28日

美國科學家利用局部基因移植方法,即將有問題的基因部份移除,再接上正常基因片斷,成功治療可導致流血不止的血友病( hemophilia)。研究利用患血友病老鼠進行,這些老鼠因基因變異,致肝臟細胞不能產生凝血物質。
科學家先利用病毒將一種可剪斷脫氧核糖核酸( DNA)連接鏈的物質送入肝臟細胞,辨別變異部份後剪除,再送入一段正常基因,在正確位置貼上,基因移植治療便完成。
科學家經八個月觀察後發現,老鼠的凝血功能回復至正常約 5%,血液可自行凝結,血友病症狀大減,除非進行手術或有大創傷,否則不會再流血不止,老鼠的肝臟也運作正常。